Libmeldy (Atidarsagene autotemcel)

Co zawiera lek Libmeldy?

Lek Libmeldy jest dostępny w postaci dyspersji do infuzji. Lek jest dostępny na receptę.
Lek zawiera dyspersję komórek atidarsagenu autotemcelu.

Jak działa lek Libmeldy?

Lek Libmeldy należy do grupy leków nazywanych terapią genową. Substancją czynną leku są komórki macierzyste (komórki CD34+), pochodzące z własnego szpiku kostnego lub krwi dziecka, które zostały zmodyfikowane, aby zawierały kopię genu produkującego ARSA (genu wytwarzającego enzym o nazwie arylosulfataza A, który rozkłada substancje nazywane sulfatydami w komórkach nerwowych i innych komórkach w organizmie dziecka).

Kiedy stosować lek Libmeldy?

Lek Libmeldy jest stosowany w leczeniu choroby o nazwie leukodystrofia metachromatyczna (MLD) u dzieci, u których występują mutacje w genie wytwarzającym enzym o nazwie arylosulfataza A (ARSA).
Lek podaje się:
- dzieciom z późnymi niemowlęcymi albo wczesnymi młodzieńczymi postaciami choroby, u których nie rozwinęły się jeszcze objawy;
- dzieciom z wczesnym młodzieńczymi postaciami choroby, u których zaczęły pojawiać się objawy, ale nie ulegają one jeszcze gwałtownemu nasileniu.

Jak stosować lek Libmeldy?

Lek Libmeldy będzie podany dziecku w wykwalifikowanej placówce leczniczej przez lekarzy przeszkolonych w zakresie stosowania tego typu leków. Kilka dni przed podaniem leku Libmeldy podaje się dziecku inny lek - busulfan, jako tak zwane leczenie kondycjonujące w celu zniszczenia istniejących komórek szpiku kostnego, tak aby mogły one zostać zastąpione zmodyfikowanymi komórkami leku Libmeldy. 15 do 30 minut przed podaniem leku Libmeldy pacjent otrzymuje dodatkowe leki, aby zapobiec wystąpieniu reakcji alergicznej na wlew.

Sposób podawania

Leczenie lekiem Libmeldy jest jednorazowe. Lek zostanie podany pacjentowi przez lekarza do żyły w postaci wlewu (kroplówki). Podanie każdego worka infuzyjnego potrwa około 30 minut (ilość worków infuzyjnych jest różna dla każdego pacjenta). Po otrzymaniu leku Libmeldy dziecko pozostanie w szpitalu przez około 4-12 tygodni, aby móc kontrolować skuteczność leczenia i podjąć odpowiednie działania w przypadku wystąpienia działań niepożądanych.

Kiedy lek Libmeldy nie może być stosowany?

Leku Libmeldy nie należy podawać pacjentom z uczuleniem (nadwrażliwością) na którykolwiek ze składników tego leku. Leku nie wolno stosować u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali terapię genową z udziałem komórek macierzystych krwi, ani u pacjentów, którzy nie mogą otrzymywać leków niezbędnych do przygotowania ich do wytwarzania lub otrzymania leku Libmeldy.

Kiedy należy zachować ostrożność podczas stosowania leku Libmeldy?

Terapia genowa z zastosowaniem leku Libmeldy jest leczeniem specjalistycznym prowadzonym przez wykwalifikowany personel medyczny w specjalistycznym ośrodku transplantologicznym. Lek Libmeldy jest wytwarzany z własnych komórek macierzystych dziecka i może być podany tylko konkretnemu dziecku. Przed podjęciem decyzji o rozpoczęciu leczenia lekiem Libmeldy, po wykluczeniu przeciwwskazań dotyczących leku, lekarz dokładnie objaśni zasady prowadzenia takiej terapii. Po leczeniu tym lekiem dziecko nie będzie mogło być dawcą krwi, narządów, tkanek ani komórek. Należy porozmawiać z lekarzem w razie jakichkolwiek wątpliwości związanych z leczeniem.

Jak stosować lek Libmeldy z innymi lekami?

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych aktualnie lub ostatnio, w tym również o lekach, które wydawane są bez recepty i suplementach diety.

Jakie działania niepożądane mogą wystąpić podczas stosowania leku Libmeldy?

Działania niepożądane obserwowane w trakcie stosowania leku Libmeldy, przedstawione są w ulotce dołączonej do opakowania. Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem tego leku jest wytwarzanie przeciwciał przeciwko ARSA. W wyniku leczenia kondycjonującego busulfanem bardzo często występują również: mała liczba białych krwinek (bez gorączki lub z gorączką), kwasica metaboliczna, zapalenie i owrzodzenie jamy ustnej i warg, wymioty, powiększenie wątroby, choroba zarostowa żył wątrobowych, niewydolność jajników u dziewcząt. Jeśli podczas leczenia wystąpią jakiekolwiek nowe dolegliwości lub objawy chorobowe, szczególnie te które mogą być kojarzone ze stosowaniem leku, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Czy lek Libmeldy wpływa na prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn?

Lek Libmeldy nie ma wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn. Jednak leki mobilizujące i kondycjonujące mogą wywołać zawroty głowy i zmęczenie.